Uno studio internazionale pubblicato sul New England Journal of Medicine dimostra l’efficacia del farmaco Engasertib nel ridurre in modo significativo le epistassi nei pazienti con Telangectasia Emorragica Ereditaria. Decisivo il contributo del Centro HHT di Crema, protagonista di una ricerca che apre nuove prospettive terapeutiche per questa malattia rara (foto di copertina: Gruppo di lavoro HHT)
Svolta nella cura della Telangectasia Emorragica Ereditaria (HHT)
Per la prima volta, una terapia mirata dimostra di ridurre in modo significativo le emorragie nei pazienti affetti da Telangectasia Emorragica Ereditaria (HHT). I risultati arrivano da uno studio clinico internazionale pubblicato sul New England Journal of Medicine (NEJM) e segnano un passaggio cruciale nella gestione di una patologia genetica rara e complessa, fino ad oggi priva di trattamenti farmacologici specificamente autorizzati.
Tra i protagonisti anche Crema
La ricerca, intitolata “Engasertib versus Placebo for Bleeding in Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia”, è stata condotta in sette centri HHT nel mondo. Tra questi figura il Centro HHT di Crema, attivo presso la Struttura Complessa di Gastroenterologia dell’ASST Crema, da anni punto di riferimento internazionale per diagnosi e presa in carico dei pazienti con HHT.
Il centro, diretto dal dottor Guido Manfredi e fondato dalla professoressa Elisabetta Buscarini, ha svolto un ruolo determinante nello sviluppo dello studio, contribuendo in maniera sostanziale alla raccolta e all’analisi dei dati clinici.
Che cos’è l’HHT
La Telangectasia Emorragica Ereditaria è una malattia genetica caratterizzata da fragilità dei vasi sanguigni e da episodi ricorrenti di sanguinamento, in particolare epistassi spesso severe. La patologia può comportare anemia cronica e complicanze legate alla presenza di malformazioni artero-venose in organi vitali come fegato, polmoni, cervello e tratto gastrointestinale, con un impatto rilevante sulla qualità di vita.
Meno sanguinamenti e benefici duraturi
Lo studio ha valutato l’efficacia di Engasertib, un inibitore selettivo della proteina AKT. I dati mostrano risultati clinicamente significativi già dopo 12 settimane di trattamento: la durata degli episodi di epistassi si è ridotta del 41,4%, mentre la loro frequenza è diminuita del 27,8% rispetto ai valori iniziali.
Nei pazienti che hanno continuato la terapia, i benefici si sono consolidati nel tempo, arrivando dopo 12 mesi a una riduzione media della durata degli episodi emorragici del 65,6%. Un risultato che apre prospettive concrete per un controllo più efficace della malattia.
“Risultato scientifico e umano”
“Si tratta di un traguardo di enorme valore, non solo scientifico ma anche umano“, sottolinea il dottor Guido Manfredi. “Essere uno dei due centri coordinatori di una ricerca che fornisce dati solidi sulla sicurezza e sull’efficacia del primo farmaco sviluppato specificamente per l’HHT è motivo di grande orgoglio. Questo risultato è il frutto dell’impegno dei nostri ricercatori e, soprattutto, della disponibilità dei pazienti, che hanno partecipato con responsabilità a uno studio durato due anni. È una vera pietra miliare e un passo decisivo verso un futuro terapeutico migliore”.
Lavoro multidisciplinare
Soddisfazione è stata espressa anche dalla Direzione Strategica dell’ASST Crema.
“Avere all’interno della nostra Azienda un centro capace di incidere in modo determinante su una ricerca internazionale di tale portata è motivo di profondo orgoglio”, dichiara il Direttore Generale Alessandro Cominelli. “Il Centro HHT di Crema rappresenta un patrimonio per il territorio e un riferimento per la comunità scientifica, grazie alla collaborazione tra Gastroenterologia, Cardiologia, Otorinolaringoiatria, Medicina di Laboratorio e Farmacia”.
Il dottor Manfredi evidenzia infine il valore del lavoro di squadra, ringraziando medici, infermieri e specialisti coinvolti nel progetto.
“La pubblicazione sul NEJM certifica la qualità della ricerca clinica sviluppata a Crema. Engasertib rappresenta un approccio innovativo e mirato, con un profilo di sicurezza favorevole. Questi risultati ci spingono a proseguire con determinazione nello sviluppo clinico, con l’obiettivo di offrire ai pazienti una concreta opzione terapeutica nel più breve tempo possibile”.